Инновационная терапия болезни Паркинсона заблокирует синтез альфа-синуклеина

Методика, основанная на антисмысловых нуклеотидах, продемонстрировала высокую эффективность на стадии доклинических испытаний: уровень альфа-синуклеина при ее применении снижался на 81%.


Болезнь Паркинсона – хроническое неуклонно прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, приводящее к развитию тремора, нарушению работы мускулатуры и снижению подвижности. Патофизиологически болезнь связана с разрушением дофаминергических нейронов в черной субстанции головного мозга из-за накапливающегося в них белка альфа-синуклеина.

Показано, что при наследственных формах болезни Паркинсона увеличивается число копий гена, ответственного за синтез альфа-синуклеина. Эти повторы считаются одной из наиболее перспективных терапевтических мишеней для наследственной формы заболевания. Разработкой методики, которая воздействовала бы на этом уровне, занялась группа ученых из Осакского университета в Японии. Результаты своей работы они опубликовали в недавнем номере журнала Nature Scientific Reports.

В ходе эксперимента ученые синтезировали «зеркальную» нуклеотидную последовательность, соответствующую участку ДНК, на котором синтезируется альфа-синуклеин. Эта последовательность после стабилизации была названа «антисмысловым нуклеотидом». Предполагалось, что она сможет блокировать синтез альфа-синуклеина, соединяясь с матричной РНК.

В экспериментах in vitro и in vivo ученым удалось подтвердить эффекивность антисмысловых нуклеотидов в уменьшении уровня альфа-синуклеина. Так, было установлено, что у мышей с индуцированной болезнью Паркинсона уровень альфа-синуклеина при применении антисмысловых олигонуклеотидов снижался на 81%. Лекарственное вещество вводилось напрямую в желудочки головного мозга.

Предполагается, что такие антисмысловые олигонуклеотиды могут оказаться эффективными не только в терапии болезни Паркинсона, но и при деменции с тельцами Леви, так как альфа-синуклеин служит их основным компонентом.

В дальнейшем японские ученые планируют выполнение новых исследований с антисмысловыми олигонуклеотидами, в том числе с участием людей, страдающих болезнью Паркинсона.


Еженедельный дайджест "Лечащего врача": главные новости медицины в одной рассылке

Подписывайтесь на нашу email рассылку и оставайтесь в курсе самых важных медицинских событий


поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
Нажимая на кнопку Подписаться, вы даете согласие на обработку персональных данных





Актуальные проблемы

Специализации




Календарь событий:




Вход на сайт