Технология CRISPR стала революционным изменением в редактировании генома. От коррекции наследственных заболеваний до перспектив лечения злокачественных онкологических заболеваний и ВИЧ – CRISPR превратилась из лабораторного инструмента в механизм, который может принципиально изменить клиническую практику.
Исследователи из Северо-западного университета (США) представили новый тип наноструктур, с помощью которых можно значительно улучшить способ доставки CRISPR и потенциально расширить применение этой технологии. Результаты опубликованы в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.
В настоящее время в качестве систем доставки CRISPR используются вирусные векторы или липидные наночастицы. Вирусные векторы могут хорошо проникать внутрь клетки, но способны провоцировать нежелательный иммунный ответ. Липидные наночастицы являются более безопасным, но менее эффективным вариантом.
Липидные наночастицы со сферическими нуклеиновыми кислотами (LNP-SNA) способны переносить в клетку части CRISPR, непосредственно ответственные за редактирование генома – ферменты Cas9, а также направлять процесс репарации ДНК/РНК.
Результаты показали, что наночастицы LNP-SNA поступают в клетку значительно более эффективно, чем стандартные системы доставки с липидными частицами: показатели вставки-делеции были выше на 15-68%, эффективность гомологичной репарации выше на 13-30%, что в сумме увеличивало эффективность до трехкратной. Эти данные были получены на различных клеточных культурах.
Технология CRISPR является революционной, однако помимо оптимизации самой методики редактирования генома, не менее важна система ее доставки в клетку. Новое представленное решение может лучше раскрыть большой терапевтический потенциал технологии CRISPR.
