Найдено лекарство от редкой формы воспалительных заболеваний кишечника

Пересадка костного мозга помогла детям с дефицитом глюкозо-6-фосфатазы в излечении от воспаления в кишечнике


Фермент глюкозо-6-фосфатаза (G6PC3) играет важную роль в метаболизме сахаров, имеет решающее значение для обеспечения энергией нейтрофилов. Эти клетки являются одними из ключевых в обеспечении иммунного ответа, особенно в кишечнике. При недостатке G6PC3 возникает затруднение деления и функционирования нейтрофилов.

Генетически обусловленный дефицит G6PC3 приводит к врожденной нейтропении и развитию воспалительных заболеваний кишечника (ВЗК). Данная патология часто выявляется в первые несколько лет жизни, хотя в некоторых случаях диагноз устанавливается в возрасте 11-12 лет.

Согласно полученным в Университете Манчестера (США) данным, возможно успешное лечение указанного генетически опосредованного заболевания, вызывающего воспаление в кишечнике, с помощью трансплантации костного мозга. Результаты исследования опубликованы в Journal of Leukocyte Biology.

Ученые исследовали функцию нейтрофилов и реакцию на трансплантацию костного мозга среди четырех детей с ВЗК, ассоциированного с дефицитом G6PC3. Пациенты проходили лечение в Королевской детской больнице Манчестера, входящей в фонд NHS Foundation Trust (MFT) Манчестерского университета, который служит одним из ведущих мировых центров по трансплантации костного мозга у детей.

Донорами трансплантата костного мозга были либо родственники, либо члены реестра доноров костного мозга. Пересадка происходила после прохождения химиотерапии. Примерно через 10 дней после процедуры начиналось образование новых нейтрофилов, хотя иммунной системе требуется от трех до четырех месяцев для полного восстановления.

До начала исследования участники не отвечали на другие виды иммунной терапии, включая стероиды и биопрепараты. После трансплантации костного мозга у пациентов отмечается исчезновение симптомов ВЗК (ремиссия). Трое из них спустя три-четыре года после трансплантации все еще находятся в стадии непрерывной ремиссии.

Доктор Питер Аркрайт, старший преподаватель Манчестерского университета и руководитель исследования, сказал: «Хотя ВЗК, вызванные дефицитом G6PC3, чрезвычайно редко встречаются и трудны для диагностики, очень приятно, что мы нашли способ успешно вылечить их у этих четырех детей».

Исследование дает надежду на полноценную жизнь и избавление от воспаления в кишечнике людям со столь редким генетическим дефектом.

 

doi.org/10.1002/JLB.5AB1219-699RR

Все новости и обзоры - в нашем канале на «Яндекс.Дзене». Подписывайтесь




Актуальные проблемы

Специализации




Календарь событий: