Разработана методика пересадки костного мозга при лечении врожденной анемии, не требующая предварительной химиотерапии

Терапевтическая стратегия позволит помочь большему числу пациентов, нуждающихся в операции. Единственной альтернативой является проведение регулярных переливаний крови, но оно позволяет лишь контролировать симптомы, а не вылечить заболевание.

2017-03-21 17:15:00

Анемия, химиотерапия, пересадка костного мозга, врожденная дизэритропоэтическая анемия
Изображение: Иллинойсский университет

Врожденная дизэритропоэтическая анемия (ВДА) – редкое наследственное заболевание, приводящее к нарушению процессов кроветворения и снижению уровня эритроцитов в крови. Проявления заболевания, помимо анемии, могут включать в себя осложнения со стороны сердца, печени и селезенки, деградацию сетчатки, сахарный диабет. Зачастую развитие этих осложнений связано с повышенным количеством задерживающегося в организме железа или хроническим нарушением доставки кислорода к органам.

ВДА относится к редким заболеваниям: на сегодняшний день сообщалось лишь о нескольких сотнях случаев по всему миру. В связи с этим методика ее лечения недостаточно разработана. Как правило, пациентам требуются постоянные переливания крови. Этот метод не идеален: постоянные трансфузии также приводят к накоплению в организме избыточного железа, связаны с повышенным риском инфекции и значительными финансовыми затратами. Альтернативой переливанию крови может служить пересадка костного мозга. Перед проведением такой операции пациент должен пройти курс интенсивного химиотерапевтического и лучевого воздействия. Этот курс должен привести к гибели собственных клеток костного мозга пациента, которые и будут впоследствии заменены трансплантантом. Впрочем, некоторые пациенты (в особенности – пожилые, ослабленные или с имеющимися сопутствующими заболеваниями) неспособны перенести такую предварительную терапию, а значит, лишаются шанса на операцию.

Доктор Ронделли из Иллинойсского университета в Чикаго и его команда смогли найти решение этой проблемы. Разработанная ими методика позволила осуществить пересадку костного мозга без проведения предварительной химиотерапии. Согласно задумке, донорские клетки постепенно вытесняют оригинальные клетки хозяина.

Операция была проведена в 2014 году жителю Иллинойса Дэвиду Леви, и, судя по имеющимся на сегодняшний день данным, увенчалась полным успехом. До операции Дэвид был вынужден получать переливания крови на протяжении более, чем 30 лет. Однако их эффект постепенно уменьшался: к 24 годам ему пришлось прекратить обучение в университете из-за того, что симптомы становились все более заметными. Сейчас Дэвиду удалось возобновить учебу. Хотя, как он признается, его все еще время от времени беспокоят боли, он «вернулся в норму».

«Терапевтические возможности у многих взрослых пациентов с нарушениями кроветворения зачастую ограничены: их состояние или недостаточно тяжелое, или, наоборот, слишком тяжелое для проведения токсичной терапии… – прокомментировал доктор Ронделли. – Наш протокол предоставляет, вероятно, единственную возможность безопасного лечения взрослых с разными типами наследственных анемий». Ронделли и его команда описали данный клинический случай и использованную методику в письме к редактору журнала Nature.