На днях FDA одобрила целых 2 новых препарата для лечения серповидноклеточной анемии. Впервые за последние 20 лет.
Первый препарат, производимый компанией Novartis, называется Adakveo. Он способен предотвращать сильные болевые эпизоды, возникающие из-за нарушения кровотока; применяется один раз в месяц в виде инфузии и показан только пациентам после 16 лет. Второй препарат называется Oxbryta, он производится компанией Global Blood Therapeutics. Его основное назначение – предотвращение развития тяжелой анемии и ее осложнений; можно назначать пациентам от 12 лет.
Но у обоих препаратов есть один существенный недостаток – стоимость. Цена каждого лекарства составляет около $100,000, при этом его применение носит постоянный характер.
Серповидноклеточная анемия — наследственная гемоглобинопатия, связанная с нарушением строения белка гемоглобина. Это заболевание наиболее распространено в эндемичных по малярии регионах, т.к. оно дает устойчивость к заражению различными штаммами малярийного плазмодия. Также заболевание присутствует на территории США, Франции и Великобритании – преимущественно у чернокожего населения, а также в Средней Азии, Индии и Непале. В США серповидноклеточной анемией страдают около 100 000 американцев, и одни из главных социальных вопросов, которые поднимаются в профессиональных сообществах и прессе – будет ли страховка покрывать такие большие расходы на заболевание? Имеет ли смысл сначала использовать другие, более дешевые, препараты?
Одним из наиболее старых препаратов является цитостатик гидроксикарбамид, одобренный для использования в 1998 году. Применение препаратов-дженериков стоит около $1000 в год, детский возраст не является противопоказанием. Гидроксикарбамид уменьшает болевые симптомы заболевания и уменьшает вероятность возникновения инсульта в 2 раза.
