Первая попытка редактирования генома с помощью CRISP-технологии в лечении онкологического заболевания до настоящего времени выглядит безопасной, но судить об окончательных результатах еще рано. Тем не менее, это беспрецедентный шаг в использовании данной технологии.

Врачам удалось получить иммунные клетки пациента и изменить их генетические дефекты, которые не позволяли им бороться с опухолевыми антигенами. В ходе процедуры было удалено 3 таких гена и добавлен 1 новый. 

"Это самая сложная попытка использования генетической и клеточной инженерии до настоящего времени", - заявляет лидер научной группы, Dr. Edward Stadtmauer из Университета Пенсильвании. "Это может стать доказательством того, то мы можем безопасно редактировать геном этих клеток".

У 2 из 3 набранных на настоящий момент пациентов диагностирована множественная миелома, у 1 – саркома. Во всех случаях опухоль оказалась резистентной к нескольким способам лечения. Через период наблюдения от 2 до 3 месяцев состояние одного из пациентов продолжило ухудшаться, состояние второго стабилизировалось, а третий пациент стал получать лечение только недавно. В ближайшее время планируется приступить к лечению 15 других пациентов.

Редактирование генома – способ перманентного изменения ДНК, способный направить силы собственного иммунитета на борьбу с онкологическим заболеванием. Технология CRISPR позволяет таргетно удалять часть ДНК.

В данном случае редактирование генома не было использовано для изменения всего генома человека, а только для некоторых наиболее важных клеток. Последние попытки лечения онкологии с помощью данных технологий предпринимались в Китае и это первый случай использования вне этой страны.

Ранние результаты были доложены Американским обществом гематологии, а детали работы ожидаются на ежегодной конференции в декабре.