Компания Рош объявила результаты исследования I фазы соединения PLX4032 (R7204) – нового высокоизбирательного и подающего большие надежды лекарственного средства для лечения больных распространенной формой меланомы, имеющих BRAF мутацию (положительных по мутации). У пациентов, получавших PLX4032, медиана выживаемости без прогрессирования заболевания увеличилась до шести месяцев, кроме того, происходило уменьшение размера опухоли; такие эффекты зарегистрированы также у пациентов, у которых наблюдались метастазы в печень, легкие и кости [i]. Обычно у больных с метастатической формой меланомы до начала прогрессирования заболевания проходит менее двух месяцев.
PLX4032 – это инновационный препарат, который селективно блокирует вызывающий рак мутированный BRAF-белок. Разработка этого соединения идет параллельно с разработкой диагностического теста-компаньона, позволяющего выявлять пациентов с этой мутацией. Полученные данные свидетельствуют о значительном прогрессе в области лечения меланомы, возможности терапии которой на сегодняшний день ограничены.
Воодушевленные положительными результатами этого исследования, Рош и ее партнер компания Plexxikon приступят к оценке активности соединения PLX4032 в рамках более крупных исследований, включенных в регистрационную программу. Начало этих исследований запланировано на конец текущего года. При положительном исходе ожидается, что на рынок препарат выйдет одновременно с диагностическим тестом-компаньоном. Это будет еще одним шагом на пути развития персонализированной терапии рака. Соединение PLX4032, использование которого станет возможным при целом ряде онкологических заболеваний, сопровождающихся мутацией BRAF, стало результатом совместной работы двух компаний. Они же ведут разработку диагностического теста, позволяющего отбирать пациентов с этой мутацией для участия в клинических исследованиях и, конечно, для лечения соединением PLX4032.
«Использование PLX4032 привело к сокращению размеров опухоли, а также к отсрочке прогрессирования заболевания у пациентов с мутацией BRAF, кроме того, улучшилось качество жизни тех пациентов, у кого уже появились симптомы заболевания, – отметил Кит Т. Флаэрти (Keith T. Flaherty) - доктор медицины, доцент Онкологического центра Абрамсона университета Пенсильвании (Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania) и главный исследователь исследования I фазы PLX4032 - Семь лет назад, когда мутация BRAF была обнаружена впервые, у нас появились подтверждения, что она вызывает рак и может служить мишенью для таргетных препаратов. Помимо радости в связи с открытием нового направления в развитии таргетной терапии рака, мы испытываем особую радость за больных меланомой, ведь в настоящее время возможности лечения этого заболевания весьма ограничены».
Соединение PLX4032 связывается с клетками, несущими мутацию BRAF, и разрушает их. BRAF-белок- это важный медиатор клеточного роста и деления, при этом мутации BRAF обнаруживаются в 60% случаев у больных меланомой – самой злокачественной формой рака кожи – и у 8% больных другими типами солидных опухолей. Активность и избирательность действия PLX4032 позволяет верить в то, что лечение с помощью этого соединения будет не только высоко эффективным, но и хорошо переносимым.
Злокачественная меланома – это наиболее опасная форма рака кожи, ежегодно во всем мире регистрируется около 160 000 новых случаев этого заболевания. Лечение меланомы возможно только на ранних стадиях, в случае перехода в метастатическую стадию, лечение с помощью существующих в настоящее время препаратов очень редко бывает успешным. После появления системных метастазов двухлетняя выживаемость составляет менее 2% .
