Беверли Дэвидсон и соавт. из университета Айовы сообщили о результатах лечения с помощью генной терапии некоторых наследственных повреждений мозга. Ученые изучали заболевания, при которых ген-мутант предопределяет выработку в мозге неправильных, разрушающих его белков. Обычно с помощью генной терапии удается лишь восстановить недостающее звено в генетической последовательности.
Команде Дэвидсона удалось еще и блокировать неправильный генетический код при помощи подбора терапевтической РНК, которая доставлялась на место вирусом, неопасным для организма. Опыты проводились на мышах и человеческих клетках, помещенных в пробирку. В ходе эксперимента было зафиксировано полное прекращение выработки белков-мутантов.
