Эффективность и безопасность – два ключевых критерия, на которые опирается врач при выборе лекарственного препарата. В рандомизированных клинических исследованиях их оценивают с помощью двух подходов: «превосходящей эффективности» и «не уступающей эффективности». Первый основан на предположении, что исследуемый препарат превосходит средство сравнения, в том числе плацебо, и применяется при изучении новых лекарств. Если эффективность нового препарата при сопоставимой или лучшей безопасности достоверно выше, делается вывод о его преимуществе. Второй подход предполагает, что новый препарат не хуже препарата сравнения. Он используется для оценки средств, которые могут обладать дополнительными преимуществами при аналогичной эффективности и/или безопасности.
Выбор статистической модели и рабочей гипотезы часто становится ключевым фактором, определяющим судьбу нового препарата. В истории клинических исследований немало примеров, когда неправильно сформулированная цель лишала лекарство конкурентных преимуществ. Сегодня, когда большинство современных препаратов демонстрируют высокий уровень эффективности и безопасности, доказать явное превосходство становится все сложнее. Поэтому многие исследования ориентируются на подтверждение «не уступающей эффективности», что позволяет сохранить за новым препаратом место в терапии, особенно если он обладает преимуществами в переносимости, удобстве применения или безопасности. Тем не менее, уровень доказательности «превосходит» и «не уступает» нельзя считать равнозначными: первый дает врачу более веский аргумент при выборе терапии.
Опыт прошлых лет демонстрирует: от формулировки цели исследования зависит не только результат, но и место препарата в клинической практике. Этой проблеме посвящена статья Ф.Т. Агеева и Е.Б. Яровой.
Полный текст статьи – по ссылке.
Источник: Агеев Ф.Т., Яровая Е.Б. Выбор приоритетов в современных сравнительных исследованиях: «превосходящая эффективность» против «не уступающей эффективности». Причины и последствия. Кардиология. 2020;60(10):107–112
