Малые интерферирующие РНК взаимодействуют с мРНК для предотвращения трансляции на рибосомах закодированного белка, и таким образом снижают экспрессию гена.
"Лечащий врач" осваивает новые пространства и форматы. Вся актуальная информация (и даже больше) – в нашем телеграм канале. Подписывайтесь!
Разработан препарат малой интерферирующей РНК, механизм действия которого основан на снижении синтеза липопротеина(а) в печени – олпасиран. Препарат предназначен для инъекционного (подкожного) введения. Транспортировка в печень осуществляется посредством его N-ацетилгалактозаминовой части. Проникая внутрь гепатоцита, олпасиран связывается с мРНК аполипопротеина(а), что приводит к его деградации.
Для изучения действия препарата было проведено рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование. Пациенты из пяти групп получали разные дозировки олпасирана: 10 мг каждые 12 недель, 75 мг каждые 12 недель, 225 мг каждые 12 недель или 225 мг каждые 24 недели или соответствующее плацебо.
По результатам исследования, через 36 недель концентрация липопротеин(а) увеличилась в среднем на 3,6% в группе плацебо, тогда как терапия олпасираном значительно снизила концентрацию липопротеина(а) дозозависимым образом. В более высоких дозах терапия олпасираном снижала концентрацию липопротеина(а) более чем на 95% по сравнению с плацебо. Фармакодинамический эффект препарата сохранялся на протяжении всего времени приема.
Общая частота нежелательных явлений была одинаковой во всех исследуемых группах. Самым распространенным нежелательным эффектом стала боль в месте введения инъекции.
Для более детального определения влияния олпасирана на сердечно-сосудистую систему требуются дополнительные исследования, но уже сейчас можно сделать вывод о значительном снижении концентрации липопротеин(а) у пациентов с атеросклерозом на фоне применения препарата.
