Несколько дней назад FDA одобрила препарат адуканумаб ("Адухельм") для лечения болезни Альцгеймера. Препарат был одобрен по ускоренной процедуре, которая обычно используется для разрешения в случаях заболеваний с серьезным или жизнеугрожающим характером и при значимом терапевтическом эффекте в сравнении с имеющимися лекарственными средствами. Ускоренное одобрение может быть основано на данных об эффективности препарата и предиктивно высокой клинической выгоды при условии проведения дальнейших клинических испытаний.
По данным ВОЗ, в мире насчитывается около 50 млн пациентов с деменцией, из них порядка 50% составляют больные с деменцией альцгеймеровского типа. Болезнь Альцгеймера имеет неблагоприятные физические, психологические, социально-экономические последствия, в частности, когнитивные нарушения часто сопровождаются расстройствами психической сферы, что доставляет страдания пациенту и окружающим. Причины развития заболевания точно не установлены, ведущими гипотезами служат отложение в нейронах амилоидных бляшек и накопление тау-протеина.
Новых препаратов для лечения болезни Альцгеймера не появлялось с 2003 года и "Адухельм" является первым этиотропным средством, направленным на патофизиологию заболевания.
Исследователи оценивали эффективность адуканумаба на 3482 пациентах с болезнью Альцгеймера в рамках двойного слепого рандомизированного исследования с группой контроля и различными дозировками. Пациенты, получавшие лечение, демонстрировали положительный дозо- и время- зависимый эффект снижения числа бета-амилоидных бляшек, в то время как в контрольной группе таких изменений не наблюдалось. Эти данные легли в основу ускоренного одобрения препарата.
Бета-амилоидные бляшки являются главным маркером болезни Альцгеймера. Количественное измерение частиц в головном мозге проводилось с использованием позитронно-эмиссионной томографии (ПЭТ). Между собой сравнивались различные области головного мозга – зоны, в первую очередь подверженные патологическим изменениям, и те зоны, которые обычно не затрагиваются патологией.
Использование "Адухельма" может быть ассоциировано с временным отеком в некоторых участках головного мозга. Среди других побочных эффектов указываются следующие симптомы: головная боль, головокружение, зрительные изменения, тошнота, реакции гиперчувствительности (ангионевротический отеки крапивница).
Хотя FDA одобрила применение препарата, от компании-производителя Biogen требуется проведение нового рандомизированного клинического испытания с группой контроля. В случае отрицательных результатов возможен отзыв одобрения.
Источник: пресс-релиз FDA
