Представлен первый препарат, эффективный при амилоидозе сердца

Новое лекарство препятствует распаду транстиретина и образованию амилоида. Как показало многоцентровое исследование, оно не только снижает интенсивность симптомов, но и снижает общую смертность пациентов.


Сердце, кардиология, амилоидоз
Изображение: Medscape

Белок транстиретин выполняет в организме человека жизненно важную функцию, транспортируя молекулы тироксина и ретинола. Он же может стать причиной тяжелого заболевания — транстиретинового амилоидоза. Если структура белка нарушается, его сворачивание происходит неправильно, и он быстро распадается на мономеры. Эти мономеры откладываются в органах и повреждают их, что и приводит к развитию транстиретинового амилоидоза. Чаще всего заболевание проявляется поражением сердца, и средняя продолжительность жизни после такого диагноза составляет 2,5 года.

Команда исследователей во главе с Клаудио Рапецци (Claudio Rapezzi) представила новый препарат тафамидис, который селективно связывается с транстиретином и предотвращает его распад. Ученые провели многоцентровое двойное слепое рандомизированное исследование ATTR-ACT, чтобы изучить эффективность и безопасность своего препарата в лечении транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. Его результаты опубликованы в последнем номере журнала The New England Journal of Medicine. Исследование включило 441 пациента, у каждого из которых диагноз транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии был подтвержден при помощи биопсии.

Больные были рандомизированы в группы приема тафамидиса и плацебо. По прошествии 30 месяцев наблюдения было установлено, что тафамидис не только улучшает симптоматические проявления сердечной недостаточности, но и снижает общую смертность пациентов с амилоидозом. Серьезных нежелательных явлений, связанных с приемом препарата, обнаружено не было.

Ожидается, что результаты представленного исследования позволят одобрить тафамидис как препарат, рекомендованный для лечения транстиретинового амилоидоза сердца. К сожалению, следующей проблемой может стать доступность препарата для пациентов – стоимость месячного курса лечения тафамидисом пока что превышает 14 000 долларов США.


Еженедельный дайджест "Лечащего врача": главные новости медицины в одной рассылке

Подписывайтесь на нашу email рассылку и оставайтесь в курсе самых важных медицинских событий


поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
Нажимая на кнопку Подписаться, вы даете согласие на обработку персональных данных





Актуальные проблемы

Специализации




Календарь событий:




Вход на сайт