Результаты испытания генной терапии муковисцидоза названы воодушевляющими

Два крупных медицинских центра в Лондоне и Эдинбурге приняли участие в клиническом исследовании терапии, нацеленной на замену дефектного гена, который обусловливает развитие муковисцидоза.


Два крупных медицинских центра в Лондоне и Эдинбурге приняли участие в клиническом исследовании терапии, нацеленной на замену дефектного гена, который обусловливает развитие муковисцидоза.

Исследование проводилось в течение нескольких лет совместно учеными Имперского колледжа Лондона, Оксфордского и Эдинбургского университетов. В общей сложности в нем приняли участие 136 пациентов в возрасте от 12 лет. Доклад об исследовании опубликован в The Lancet Respiratory Medicine.

Причина муковисцидоза - мутация одного из генов 7-й хромосомы - была открыта в 1989 году. Открытие дало основания предположить возможность терапии, основанной на замене дефектного гена на нормальную копию. В ходе исследования пациенты вдыхали молекулы ДНК, заключенные в липосомы, которые доставляли генетический материал в эпителиальные клетки легких.

Как пишут авторы исследования, пациенты, проходившие терапию, демонстрировали заметное, хотя и умеренное, улучшение функции легких по сравнению с плацебо-группой, при этом некоторые пациенты реагировали лучше других; несмотря на эти расхождения, результаты можно назвать воодушевляющими и дающими основания для дальнейших исследований.

Параллельно разрабатывается еще один вариант генной терапии, основанной на использовании вируса для доставки ДНК в клетки. Клинические испытания планируется начать в следующем году.


Еженедельный дайджест "Лечащего врача": главные новости медицины в одной рассылке

Подписывайтесь на нашу email рассылку и оставайтесь в курсе самых важных медицинских событий


поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
Нажимая на кнопку Подписаться, вы даете согласие на обработку персональных данных





Актуальные проблемы

Специализации




Календарь событий:




Вход на сайт