Перепрофилирование лекарственного препарата, т.е. использование вне первоначальных показаний – нередкое явление в медицинской практике.

Аспирин

Один из наиболее классических примеров – аспирин (ацетилсалициловая кислота), синтезированный химиками компании Bayer из коры дерева ивы для применения в медицинских целях. Ранее использовался преимущественно в качестве обезболивающего, но с открытием свойств аспирина по подавлению синтеза простагландинов и тромбоксанов приобрел куда более широкий терапевтический спектр – от профилактики колоректального рака до самого распространенного средства среди антиагрегантов во вторичной профилактике тромбозов.

Талидомидовая трагедия

Одна из самых (трагически) известных историй связана с препаратом талидомид. Талидомидовая трагедия – это ретроспективно обнаруженный тератогенный эффект талидомида, повлекший за собой рождение около 10 000 детей с врожденными уродствами. Этот препарат принимали женщины для купирования симптомов тошноты во время беременности. Талидомидовая трагедия заставила многие страны пересмотреть существующую практику лицензирования лекарственных средств, ужесточив требования к лицензируемым препаратам. Теперь талидомид может использоваться в лечении проказы (лепры) и множественной миеломы.

Средства против алопеции

Миноксидил, первоначально антигипертензивный препарат, который в настоящее время в основном используется в качестве топического средства с целью замедления процессов алопеции и стимуляции роста волос. Другим препаратом, который в настоящее время применяется в лечении алопеции, является финастерид – изначально предполагалось его использование в лечении доброкачественной гиперплазии предстательной железы.

Похожая история связана с препаратами из группы аналогов простагландинов, используемых в лечении глаукомы. Одним из побочных эффектов этой группы средств является усиление роста ресниц, в связи с чем появились отдельные формы этих препаратов, используемых в косметических целях.

Онкология

История метотрексата началась в 1947 году, когда команда исследователей под руководством доктора Сидни Фарбера открыли аметоптерин, который продемонстрировал возможность вызывать ремиссию у детей с острым лимфобластным лейкозом. Первооткрыватели этого соединения были бы крайне удивлены тем фактом, что в XXI веке этот препарат чаще используется в ревматологии, чем в онкологии. Перепрофилирование онкологических препаратов в область ревматологии и трансплантологии – крайне распространенное явление.

Силденафил

Наконец, одна из самых известных историй связана с силденафилом (виагра), ингибитором PDE5. Препарат был синтезирован в рамках поиска средства для лечения стенокардии и ишемической болезни сердца. В клинических испытаниях были продемонстрированы достаточно скромные показатели эффективности, однако был отмечен выраженный эффект улучшения кровоснабжения органов малого таза, в том числе полового члена. Именно благодаря стимуляции естественной эрекции препарат получил такое широкое распространение.