Совет экспертов обновил критерии для назначения и/или перевода на терапию лекарственным препаратом эмицизумаб пациентов с гемофилией А в рамках сбора централизованной потребности федеральной программы высокозатратных нозологий (ВЗН) на 2022 год.
Согласно решению экспертов препарат эмицизумаб может назначаться в рутинной клинической практике с целью предотвращения или снижения частоты кровотечений при гемофилии А (наследственный дефицит фактора VIII) с ингибиторами к фактору VIII и при тяжелой форме гемофилии (фактор VIII<1%) без ингибиторов к фактору VIII [1].
По оценкам экспертов в России насчитывается порядка 6900 пациентов с гемофилией А [2], среди которых, по данным исследования Международной федерации гемофилии, 40% имеют тяжелую форму заболевания и только 300 получают лечение эмицизумабом в рамках программы 14 ВЗН [3].
Эмицизумаб, препарат на основе рекомбинантных биспецифичных моноклональных антител, набирает все большую популярность в терапии гемофилии А. В основе действия эмицизумаба лежит его способность связывать факторы IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад коагуляции и процесс свертывания крови [4]. При этом эмицизумаб вводится подкожно, в отличие от факторов свертывания крови и средств шунтирующего действия внутривенного введения, что облегчает условия использования препарата пациентами.
В настоящее время более 10 000 пациентов в разных странах мира получают эмицизумаб в рамках рутинной клинической практики. В 2020 в России году эмицизумаб вошел в перечень лекарственных средств, доступных для централизованной закупки в рамках программы ВЗН для обеспечения пациентов с гемофилией А.
В октябре 2018 года эмицизумаб был зарегистрирован в России в качестве средства рутинной профилактики для предотвращения или снижения частоты кровотечений у пациентов с гемофилией А (наследственный дефицит фактора VIII) с ингибиторами к фактору VIII, а в декабре 2019 года – для лечения пациентов с тяжелой формой гемофилии А (активность фактора VIII <1%) без ингибиторов к фактору VIII [5]. В обновленные национальные рекомендации были внесены соответствующие изменения, однако данный документ на данном этапе на утверждении в Минздрава России и не доступен широкому кругу специалистов.
Вопросу критериев назначения препарата эмицизумаб у пациентов с гемофилией А было посвящено заседание Совета экспертов, которое прошло в апреле 2021 года под председательством главного детского онколога-гематолога Минздрава России, президента НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, академика РАН, профессора А.Г. Румянцева.
«У экспертов есть общее мнение: препарат может быть назначен пациентам с тяжелой формой гемофилии А в соответствии с инструкцией без каких-либо дополнительных условий. Появление подкожного препарата не означает отказ от внутривенных препаратов, но значительно расширяет наши возможности как специалистов» – подчеркнул А.Г. Румянцев.
Обобщив накопленный клинический опыт применения эмицизумаба, Совет экспертов согласовал обновленные критерии для назначения и/или перевода пациентов на терапию этим препаратом в рамках программы ВЗН, начиная с момента публикации, приведя их в полное соответствие с текущими показаниями из инструкции по применению лекарственного средства [2]. По мнению специалистов, это позволит получить доступ к препарату всем нуждающимся пациентам с гемофилией А.
Источники:
1. Инструкция по медицинскому применению препарата Эмицизумаб. Электронный ресурс.
2. Программа обеспечения высокозатратных нозологий расширяет возможности лечения гемофилии — Российская газета (rg.ru).
3. Global Survey 2019 published by the World Federation of Hemophilia.
4. Государственный реестр лекарственных средств (rosminzdrav.ru)
5. Резолюция Совета экспертов по вопросу применения препарата эмицизумаб у пациентов с гемофилией А. Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии. Т. 20, № 2, 2021, с. 164-165.
