Расширены критерии для назначения инновационной терапии пациентов с гемофилией А

Представлены обновленные критерии для назначения эмицизумаба – препарата для подкожного введения на основе рекомбинантных биспецифичных моноклональных антител – для лечения пациентов с гемофилией А в рутинной амбулаторной практике.


Совет экспертов обновил критерии для назначения и/или перевода на терапию лекарственным препаратом эмицизумаб пациентов с гемофилией А в рамках сбора централизованной потребности федеральной программы высокозатратных нозологий (ВЗН) на 2022 год.

Согласно решению экспертов препарат эмицизумаб может назначаться в рутинной клинической практике с целью предотвращения или снижения частоты кровотечений при гемофилии А (наследственный дефицит фактора VIII) с ингибиторами к фактору VIII и при тяжелой форме гемофилии (фактор VIII<1%) без ингибиторов к фактору VIII [1].

По оценкам экспертов в России насчитывается порядка 6900 пациентов с гемофилией А [2], среди которых, по данным исследования Международной федерации гемофилии, 40% имеют тяжелую форму заболевания и только 300 получают лечение эмицизумабом в рамках программы 14 ВЗН [3].

Эмицизумаб, препарат на основе рекомбинантных биспецифичных моноклональных антител, набирает все большую популярность в терапии гемофилии А. В основе действия эмицизумаба лежит его способность связывать факторы IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад коагуляции и процесс свертывания крови [4]. При этом эмицизумаб вводится подкожно, в отличие от факторов свертывания крови и средств шунтирующего действия внутривенного введения, что облегчает условия использования препарата пациентами.

В настоящее время более 10 000 пациентов в разных странах мира получают эмицизумаб в рамках рутинной клинической практики. В 2020 в России году эмицизумаб вошел в перечень лекарственных средств, доступных для централизованной закупки в рамках программы ВЗН для обеспечения пациентов с гемофилией А.

В октябре 2018 года эмицизумаб был зарегистрирован в России в качестве средства рутинной профилактики для предотвращения или снижения частоты кровотечений у пациентов с гемофилией А (наследственный дефицит фактора VIII) с ингибиторами к фактору VIII, а в декабре 2019 года – для лечения пациентов с тяжелой формой гемофилии А (активность фактора VIII <1%) без ингибиторов к фактору VIII [5]. В обновленные национальные рекомендации были внесены соответствующие изменения, однако данный документ на данном этапе на утверждении в Минздрава России и не доступен широкому кругу специалистов.

Вопросу критериев назначения препарата эмицизумаб у пациентов с гемофилией А было посвящено заседание Совета экспертов, которое прошло в апреле 2021 года под председательством главного детского онколога-гематолога Минздрава России, президента НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, академика РАН, профессора А.Г. Румянцева.

«У экспертов есть общее мнение: препарат может быть назначен пациентам с тяжелой формой гемофилии А в соответствии с инструкцией без каких-либо дополнительных условий. Появление подкожного препарата не означает отказ от внутривенных препаратов, но значительно расширяет наши возможности как специалистов» – подчеркнул А.Г. Румянцев.

Обобщив накопленный клинический опыт применения эмицизумаба, Совет экспертов согласовал обновленные критерии для назначения и/или перевода пациентов на терапию этим препаратом в рамках программы ВЗН, начиная с момента публикации, приведя их в полное соответствие с текущими показаниями из инструкции по применению лекарственного средства [2]. По мнению специалистов, это позволит получить доступ к препарату всем нуждающимся пациентам с гемофилией А.


Источники:
1. Инструкция по медицинскому применению препарата Эмицизумаб. Электронный ресурс.
2. Программа обеспечения высокозатратных нозологий расширяет возможности лечения гемофилии — Российская газета (rg.ru).
3. Global Survey 2019 published by the World Federation of Hemophilia.
4. Государственный реестр лекарственных средств (rosminzdrav.ru)
5. Резолюция Совета экспертов по вопросу применения препарата эмицизумаб у пациентов с гемофилией А. Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии. Т. 20, № 2, 2021, с. 164-165.
 


Еженедельный дайджест "Лечащего врача": главные новости медицины в одной рассылке

Подписывайтесь на нашу email рассылку и оставайтесь в курсе самых важных медицинских событий


поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
Нажимая на кнопку Подписаться, вы даете согласие на обработку персональных данных





Актуальные проблемы

Специализации




Календарь событий:




Вход на сайт