Исследователи из Университета Тель-Авива (Израиль) представили инновационный метод лечения нарушений слуха, основанный на доставке генетического материала в клетки внутреннего уха. Указанный материал «заменяет» генетический дефект и позволяет клеткам продолжать нормально функционировать. Статья с результатами исследования опубликована в журнале EMBO Molecular Medicine.
Потеря слуха является одной из наиболее распространенных причин инвалидности. По данным Всемирной организации здравоохранения сегодня в мире насчитывается около полумиллиарда человек с этой проблемой, и ожидается, что в ближайшие десятилетия данная цифра удвоится. Каждый 200 ребенок рождается с нарушением слуха, а каждый 1000 - с полной его потерей. Примерно в половине указанных случаев заболевание вызвано генетической мутацией. В настоящее время обнаружено около 100 различных генов, связанных с наследственным нарушением слуха.
В новом исследовании профессор Авраам и коллеги сосредоточили внимание на изучении мутации в гене SYNE4. Изменения в данном гене вызывают редкую форму потери слуха, обнаруженную ранее той же группой исследователей в двух израильских семьях и с тех пор выявленной также в Турции и Великобритании.
Дети, унаследовавшие дефектный ген от обоих родителей, рождаются с нормальным слухом, но постепенно теряют его в детстве. Мутация связана с неправильным расположением ядер в волосковых клетках внутри улитки внутреннего уха, которые служат рецепторами звуковых волн и необходимы для слуха. Этот дефект приводит к дегенерации и, в конечном итоге, гибели волосковых клеток.
«Мы внедрили инновационный метод генной терапии: создали безвредный синтетический вирус и использовали его для замещения поврежденного генетического материала на нормальную версию гена, - сказал Шахар Тайбер, один из авторов исследования. - Вирус был введен во внутреннее ухо мышей, чтобы он проник в волосковые клетки и высвободил свой генетический материал».
Лечение проводилось вскоре после рождения мышей, затем их слух контролировали с помщью физиологических и поведенческих тестов. В результате у животных, получавших инновационное лечение с применением генной терапии, развился нормальный слух с чувствительностью к звукам, почти идентичной чувствительности здоровых мышей.
В настоящее время исследователи разрабатывают аналогичные методы лечения других мутаций, вызывающих потерю слуха. Полученные данные могут привести к прорыву в лечении детей, рожденных с различными мутациями, вызывающими глухоту.
