Разработано новое лечение наследственных нарушений слуха

В его основе лежат инновационные методы генной терапии


Исследователи из Университета Тель-Авива (Израиль) представили инновационный метод лечения нарушений слуха, основанный на доставке генетического материала в клетки внутреннего уха. Указанный материал «заменяет» генетический дефект и позволяет клеткам продолжать нормально функционировать. Статья с результатами исследования опубликована в журнале EMBO Molecular Medicine.

Потеря слуха является одной из наиболее распространенных причин инвалидности. По данным Всемирной организации здравоохранения сегодня в мире насчитывается около полумиллиарда человек с этой проблемой, и ожидается, что в ближайшие десятилетия данная цифра удвоится. Каждый 200 ребенок рождается с нарушением слуха, а каждый 1000 - с полной его потерей. Примерно в половине указанных случаев заболевание вызвано генетической мутацией. В настоящее время обнаружено около 100 различных генов, связанных с наследственным нарушением слуха.

В новом исследовании профессор Авраам и коллеги сосредоточили внимание на изучении мутации в гене SYNE4. Изменения в данном гене вызывают редкую форму потери слуха, обнаруженную ранее той же группой исследователей в двух израильских семьях и с тех пор выявленной также в Турции и Великобритании.

Дети, унаследовавшие дефектный ген от обоих родителей, рождаются с нормальным слухом, но постепенно теряют его в детстве. Мутация связана с неправильным расположением ядер в волосковых клетках внутри улитки внутреннего уха, которые служат рецепторами звуковых волн и необходимы для слуха. Этот дефект приводит к дегенерации и, в конечном итоге, гибели волосковых клеток.

«Мы внедрили инновационный метод генной терапии: создали безвредный синтетический вирус и использовали его для замещения поврежденного генетического материала на нормальную версию гена, - сказал Шахар Тайбер, один из авторов исследования. - Вирус был введен во внутреннее ухо мышей, чтобы он проник в волосковые клетки и высвободил свой генетический материал».

Лечение проводилось вскоре после рождения мышей, затем их слух контролировали с помщью физиологических и поведенческих тестов. В результате у животных, получавших инновационное лечение с применением генной терапии, развился нормальный слух с чувствительностью к звукам, почти идентичной чувствительности здоровых мышей.

В настоящее время исследователи разрабатывают аналогичные методы лечения других мутаций, вызывающих потерю слуха. Полученные данные могут привести к прорыву в лечении детей, рожденных с различными мутациями, вызывающими глухоту. 

 

doi.org/10.15252/emmm.202013259
 


Еженедельный дайджест "Лечащего врача": главные новости медицины в одной рассылке

Подписывайтесь на нашу email рассылку и оставайтесь в курсе самых важных медицинских событий


поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
поле обязательно для заполнения
Нажимая на кнопку Подписаться, вы даете согласие на обработку персональных данных





Актуальные проблемы

Специализации




Календарь событий:




Вход на сайт