Результаты испытания генной терапии муковисцидоза названы воодушевляющими

Два крупных медицинских центра в Лондоне и Эдинбурге приняли участие в клиническом исследовании терапии, нацеленной на замену дефектного гена, который обусловливает развитие муковисцидоза.


Два крупных медицинских центра в Лондоне и Эдинбурге приняли участие в клиническом исследовании терапии, нацеленной на замену дефектного гена, который обусловливает развитие муковисцидоза.

Исследование проводилось в течение нескольких лет совместно учеными Имперского колледжа Лондона, Оксфордского и Эдинбургского университетов. В общей сложности в нем приняли участие 136 пациентов в возрасте от 12 лет. Доклад об исследовании опубликован в The Lancet Respiratory Medicine.

Причина муковисцидоза - мутация одного из генов 7-й хромосомы - была открыта в 1989 году. Открытие дало основания предположить возможность терапии, основанной на замене дефектного гена на нормальную копию. В ходе исследования пациенты вдыхали молекулы ДНК, заключенные в липосомы, которые доставляли генетический материал в эпителиальные клетки легких.

Как пишут авторы исследования, пациенты, проходившие терапию, демонстрировали заметное, хотя и умеренное, улучшение функции легких по сравнению с плацебо-группой, при этом некоторые пациенты реагировали лучше других; несмотря на эти расхождения, результаты можно назвать воодушевляющими и дающими основания для дальнейших исследований.

Параллельно разрабатывается еще один вариант генной терапии, основанной на использовании вируса для доставки ДНК в клетки. Клинические испытания планируется начать в следующем году.

Все новости и обзоры - в нашем канале на «Яндекс.Дзене». Подписывайтесь




Актуальные проблемы

Специализации




Календарь событий:

  • 10
    Дек
    II Global Genetic Forum 2019 дата окончания: 12 Декабря 2019 Место проведения: Инновационный Центр «Сколково» (Москва)