.jpg)
.jpg)
.jpg)
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило новый препарат – белумосудил (Резурок) для лечения хронической болезни трансплантат против хозяина (БТПХ) у взрослых пациентов и детей старше 12 лет в качестве третьей линии системной терапии.
Препарат применяется перорально один раз в день. Это первый представитель ингибиторов ROCK-2 сигнального пути, модулирующего воспалительный и фибротический процессы.
В клинических испытаниях белумосудил продемонстрировал стабильный ответ на лечение среди целого спектра состояний БТПХ при хорошем уровне безопасности и переносимости, что позволяло пациентам принимать терапию на длительном сроке и получить положительный эффект.
Исследование ROCKstar – рандомизированное, open-label (пациенты знали о назначаемом лечении) мультицентровое исследование, включавшее 65 пациентов с хронической БТПХ, прежде получавших от 2 до 5 препаратов для системной терапии (в среднем – 3, при этом 78% случаев оказались рефрактерными к последнему методу лечения). Среднее время от постановки диагноза составляло 25,3 мес. У половины пациентов в заболевание было вовлечено 4 и более органов.
В исследовании ROCKstar сравнивались 2 группы пациентов, принимавших белумосудил 200 мг один или два раза в день. По заявлению представителей компании, общая частота терапевтического ответа составила 75% (в 6% случаях полный ответ и 69% частичный ответ). Средняя длительность ответа составила 54 недели, 44% пациентов продолжали терапию на протяжении более 1 года.
Побочные эффекты соответствовали ожидаемым у пациентов с хронической БТПХ, принимавших глюкокортикостероиды и другие иммуносупрессанты. Наиболее частыми побочными эффектами (>20%) были инфекции, астения, тошнота, диарея, диспноэ, кашель, отеки, кровотечения, абдоминальные, мышечные и головные боли, гипертензия, снижение уровня фосфатов и лимфоцитов, повышение уровня гамма-глутамилтрансферазы.
FDA Approves First-of-Its-Kind Drug for Chronic Graft-Versus-Host Disease – пресс-релиз на Medscape.
